Un successo reale contro le malattie genetiche

OggiScienza

HIV_Mature_and_ImmatureSALUTE – «Noi siamo abituati a raccontare storie, ma forse questa è la storia più bella che abbiamo raccontato finora» afferma Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon. Una storia che riguarda Mohammad, Giovanni, Kamal, Samuel – unico italiano fra i sei – Canalp e Jacob. Sei piccoli pazienti affetti da due gravi malattie genetiche –  la  leucodistrofia metacromatica (la stessa malattia della piccola Sofia del caso Stamina) e la sindrome di Wiskott-Aldrich – che tre anni fa hanno iniziato il trattamento con una terapia genica innovativa e che ora mostrano significativi benefici e stanno bene.

La terapia, che sfrutta il virus dell’Hiv, nasce dell’intuizione di uno scienziato italiano, Luigi Nandini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget), che nel 1996 aveva trovato il modo di renderlo innocuo e sfruttarlo per veicolare materiale genetico. Oggi quell’idea, portata avanti dai ricercatori del Tiget guidati dallo…

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